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“罕見病仿制藥有著巨大的市場潛力和市場需求，潛力釋放不僅需要企業的重視和推進，也離不開國家政策從藥品注冊到營收的進一步保障。”中國生物制藥相關負責人在接受人民日報健康客戶端采訪時表示。

 

從鼓勵仿制藥品目錄發布，再到一致性評價工作的開展，近年來，國家接連出臺多項政策大力支持仿制藥研發生產，中國仿制藥市場規模不斷擴大，仿制藥市場的成熟也在逐步推動仿制藥在罕見病領域的研發。

 

49個鼓勵仿制品種中包含9個罕見病藥物

 

我國現有各類罕見病患者近2000萬人，罕見病藥物價格昂貴，患者經濟負擔大。對已上市罕見病藥物進行仿制可以有效降低醫療支出，提高藥品可及性，進而改變罕見病患者無藥可用、用不起藥的雙重困境。

 

“仿制藥，是指與被仿制藥具有相同活性成分、劑型和給藥途徑以及療效作用的藥品，可以替代原研藥，發揮相同的臨床作用。”業內人士解奕炯在接受人民日報健康客戶端采訪時表示，發展仿制藥是促進我國醫療水平服務提高最快、最便捷的途徑。

 

2019年、2021年，國家衛生健康委等5部門相繼發布兩批《鼓勵仿制藥品目錄》，兩批目錄共計49個藥物，其中包含9個罕見病用藥。對于納入目錄的藥品，可在臨床試驗、一致性評價、優先審評審批等方面獲得支持。

 

人民日報健康客戶端梳理發現，在9個罕見病藥品中，溴吡斯的明、曲前列尼爾、地拉羅司、環磷酰胺4種藥品已有國產仿制藥獲批上市，其余5種藥品中，有3種藥品已有仿制藥在申請注冊上市，尼替西農、格拉替雷2種藥品國內尚無藥企提出仿制申請。

 

 

此前，國家對罕見病患者用藥問題的重視，已通過多項政策細則予以體現，在這些細則中，“優先”是永恒的關鍵詞。譬如，2019年《藥品管理法》規定，國家鼓勵研究和創制新藥，對臨床急需的罕見病新藥、兒童用藥開設綠色通道，優先審評審批；2020年修訂的《藥品注冊管理辦法》中，專門提到將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序。系列政策出臺，為罕見病用藥的研發、注冊、生產和上市提供了有力的政策保障。

 

目前，鼓勵9種罕見病用藥仿制，不僅可以為藥企指明研發方向，同時也是在以往綠色通道政策的基礎上進一步增強罕見病藥物可及性的重要舉措。

 

但實際上，罕見病藥物只有納入醫保才能為患者提供切實保障。“減輕罕見病患者的負擔，是體現我國社會醫療保障制度優越性的一個方面。”解奕炯告訴人民日報健康客戶端，醫療保障的核心，是保基本保覆蓋，而仿制藥是完成這一保障體系有效的用藥成分。截至2021年國家醫保談判后，已有58種藥物納入醫保，覆蓋29種罕見病。兩批鼓勵仿制藥品目錄的發布是一個很好的信號，未來更多的罕見病用藥有望被納入醫保之中，滿足罕見病患者的健康需求。

 

罕見病藥物仿制背后的多重難題

 

根據米內網統計數據，從2022年仿制藥獲批排名前10的企業表現來看，恒瑞醫藥、揚子江藥業、齊魯制藥、中生制藥等醫藥強企的仿制藥品規主要集中在抗腫瘤、抗感染、心血管、神經系統藥物等方面。

 

值得注意的是，在9個罕見病藥物的仿制申報中，較少看到國內仿制藥強企的身影。在國家加強優質仿制藥的背景下，為什么罕見病仿制藥市場卻沒有想象中那么熱鬧？

 

擔心投入產出比失衡只是其中的一個方面。“以中生制藥成員企業正大豐海為例，其第一個罕見病仿制藥用于治療肌萎縮側索硬化，從啟動研發到罕見病適應癥獲批上市、實現規模化生產，歷時10年。”中生制藥介紹，每個品種研發投入大、周期長、上市后銷售規模偏小，這些都對企業的投入和選擇帶來挑戰。

 

政策帶來的不確定性也會引發藥企擔憂。中生制藥指出，“很多企業對罕見病仿制藥上市后會不會被納入集采，從而大幅削減本身就不大的銷售利潤也存在較大的顧慮。”

 

另一方面，罕見病藥物仿制有著較高的技術壁壘，既要突破原研專利，又要和原研質量和療效等同，而后者恰恰是罕見病仿制藥競爭力的體現。中生制藥表示，拿下罕見病藥的首仿也是中國藥企仿制罕見病用藥產品的關鍵，不僅需要結合企業的特色和布局找方向、找產品，同時也要密切關注國外已上市罕見病產品在各個國家的上市進度，充分預估該產品在中國上市的可行性。

 

從國內整體的仿制藥市場來看，解奕炯談到，目前我國仿制藥質量標準偏低，仿制藥企業大而不強，具有實質性的研發能力的仿制藥企偏少，因此國內仿制藥市場將在一段時間內維持低速增長。一致性評價工作雖然可以促進提升仿制藥質量和療效，但要讓患者完全信任，需要有一個漫長的認知和教育的過程，促進仿制藥高質量發展，仍然任重道遠。

 

持續保障罕見病市場壯大，需仿創結合

 

入局罕見病市場困難重重，但中生制藥表示仍然看好罕見病仿制藥的市場潛力，“到2030年，中國罕見病市場預計能達到600~900億元，約占中國仿制藥整體市場10%的份額，罕見病藥物市場潛力巨大。”

 

此外，政策紅利下，罕見病仿制藥的生產也會推動創新藥研發。“正是從罕見病仿制藥的審批、上市、醫保支付和市場快速覆蓋上嘗到了甜頭，感受到國家對罕見病用藥的扶持力度和決心，正大豐海除研制罕見病仿制藥外，也在積極布局多個罕見病一類創新藥。”中生制藥向人民日報健康客戶端透露，正大豐海有數個創新藥在研，罕見病領域的相關專業研發人員約50人，年研發投入預計將超1億元。

 

“罕見病市場，無論是創新藥還是仿制藥，都在加速跑馬圈地。”在解奕炯看來，提高仿制藥在用藥治療過程中的推廣和使用的同時，也不能放棄對原研藥的推廣和研究。

 

總體來看，仿制藥具備更好的成本優勢，這有利于提高罕見病藥物可及性，但持續保障罕見病市場的壯大，離不開罕見病藥物仿制和創新藥研發“兩條腿走路”，這不僅需要藥企方的重視和推進，也需要國家政策的進一步保障。

 

參考資料：

1.《2022年中國罕見病行業趨勢觀察報告》

2.國家藥品監督管理局、藥智數據、米內網公開資料

 

責編：谷雨微