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中國證券報｜中國生物制藥“重組八因子”產品獲批上市 用于防治血友病
發布時間：2023-09-01
來源：中國證券報·中證網
原文鏈接：https://www.cs.com.cn/ssgs/gsxw/202309/t20230901_6364881.html
中證網訊（王珞）8月31日，中國生物制藥旗下核心企業正大天晴藥業集團收到國家藥品監督管理局（NMPA）核準簽發的《藥品注冊證書》，注射用重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批準用于12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的預防，有望為國內約14萬血友病患者帶來優質經濟的國產預防治療方案。
據公司介紹，作為一種終身性疾病，目前血友病以替代治療為主，患者只能通過長期補充外源性的凝血因子來減少出血時的不良預后，其中使用最多的就是八因子藥物，包括血源性凝血八因子和重組凝血八因子產品。長期以來，由于血源性八因子（必須以血漿為原材料）供應不足，進口重組八因子價格高昂等原因，中國血友病患者的治療需求遠遠得不到滿足。正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅷ基于八因子活化分子結構設計，減少翻譯后修飾復雜度，提高工藝可控性；突破性采用人源細胞株HEK293細胞表達，蛋白人源性更高，產品安全性更優。公司開發了具有自主知識產權的生產工藝“一種制備重組人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4)，突破人源細胞培養工藝，生產效率高，且工藝穩健，能夠穩定生產出符合質量標準的產品。
中國生物制藥首席執行長、正大天晴藥業集團董事長謝承潤表示，正大天晴重組八因子產品的推出，有望進一步提高血友病患者的用藥可及性，改善他們的生存質量。“在‘健康科技，溫暖更多生命’理念指引下，隨著公司全面創新戰略加速推進，預計未來幾年內，公司將會有更多創新產品面世，惠及更多患者。”
據悉，除了重組凝血八因子，正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅶa（七因子）也已在去年進入Ⅲ期臨床階段。重組七因子主要用于治療血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物導致的出血發作，以及先天性七因子缺乏癥患者安全有效止血等。目前國內市場上，重組七因子僅有諾和諾德的一款進口產品獲批，正大天晴的重組人凝血因子Ⅶa有望成為首個國產重組七因子產品。
據悉，血友病是一種凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性罕見病。由于患者體內缺乏足夠的凝血因子，血液在血管破損部位不能正常凝固。血友病患者主要癥狀表現為自發性出血或輕度外傷后出血不止等，也因此被稱為“玻璃人”。2018年5月，國家衛健委將血友病列入第一批罕見病目錄。
據估算，中國血友病用藥市場預計2023年將達到55.2億元人民幣，2030年將達到141億元人民幣，期間年化增長率為22.5%。