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中國生物制藥 TQA3038「siRNA」I 期臨床完成首批受試者給藥
發布時間:2023-12-05
12月5日,中國生物制藥宣布,集團正在開展一項「評價TQA3038在健康成年受試者中安全性、耐受性、藥代動力學特征的隨機、雙盲、安慰劑對照的 I 期臨床試驗」。TQA3038是中國生物制藥自主研發的靶向乙型肝炎病毒(HBV)的小干擾RNA(siRNA)藥物,適應癥為慢性乙型肝炎(CHB)。TQA3038首次人體臨床試驗,近期已完成首批受試者入組,用藥過程順利,已完成給藥后觀察。
慢性乙型肝炎是世界范圍內的嚴重公共衛生問題,全球約有2億9000萬慢性感染者。中國是乙肝高發地區,據推算目前有約8600萬慢性HBV感染者,仍有大量患者需要治療。而未經有效治療的慢性乙型肝炎患者中,有15-40%有進展為肝硬化、肝功能失代償甚至發生肝癌的風險。目前的治療方法包括核苷類似物(NAs)和干擾素等,但很難實現功能性治愈,亟待開發有效療法。目前國內外專家的共識是以HBV功能性治愈為目標,定義為有限療程治療后血清中HBsAg和HBV DNA持續清除。而降低HBsAg是目前臨床治療中的主要挑戰。
TQA3038作為GalNAc綴合的siRNA藥物,可富集于肝臟,有效地降解靶向的RNA,抑制相關蛋白的翻譯,從而阻斷乙肝病毒的復制,有望在臨床上顯著提高患者的功能性治愈率。TQA3038采用具有自主知識產權的核酸序列,與目前臨床進展最快的siRNA相比,具有更強的體外及體內抗病毒活性。非臨床研究結果顯示,TQA3038可顯著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指標;在大鼠和食蟹猴毒理試驗中展現了良好的安全性和耐受性,具有較大的安全窗口。
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