新聞中心
News Center
ROCK2抑制劑TDI01新適應癥納入突破性治療藥物程序
發布時間：2025-06-16
近日，中國生物制藥（1177.HK）的1類創新藥ROCK2抑制劑TDI01混懸液被國家藥品監督管理局藥品審評中心 (CDE) 納入突破性治療藥物程序 (BTD)，用于治療既往經過1線不超過5線系統治療的中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。此前，TDI01已在國內獲批開展特發性肺纖維化、塵肺病、肝纖維化的臨床試驗。
cGVHD是異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）后的主要并發癥之一，發生率為30-70%。在存活超過5年的患者中，cGVHD的發病率超過50%，超一半的患者需要在2年內接受二線治療[1]。該并發癥是導致非復發死亡率（NRM）的常見原因之一。在一項回顧性單中心分析的研究中，非典型cGVHD的表現被指出是NRM的主要原因，其中37.8%的NRM與cGVHD有關[2]。
TDI01混懸液是一種創新、口服、高選擇性ROCK2抑制劑，也是國內首個自主研發的ROCK2抑制劑，能夠有效抑制促炎性Th17細胞，促進調節性T細胞，并恢復免疫穩態。同時，ROCK2抑制劑直接作用于成纖維細胞的ROCK2靶點，阻斷成纖維細胞分化成肌成纖維細胞，并誘導已存在的肌成纖維細胞凋亡，實現免疫穩態并逆轉纖維化的雙重機制。
在第51屆歐洲血液與骨髓移植學會年會（EBMT 2025）上，北京大學人民醫院莫曉冬教授在總統專場環節（GS2 Presidential Symposium）口頭報告了“TDI01用于中重度慢性移植物抗宿主病治療的Ib/II期研究結果”，結果表明，在經過1-5線既往治療的中重度cGVHD患者中，TDI01顯示出有前景的有效性和可接受的安全性，有望為cGVHD提供一種新的治療選擇。
參考文獻：
[1] 王筱淇，張曦.《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）診斷與治療中國專家共識（2024年版）》解讀[J].臨床血液學雜志, 2024, 37(9):597-601.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2024.09.001.
[2] Incidence and Outcome of Atypical Manifestations of Chronic Graft-versus-Host Disease: Results From a Retrospective Single-Center Analysis.
聲明：
1. 本新聞稿旨在促進醫藥信息的溝通和交流，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。
2. 本公司不對任何藥品和/或適應癥作推薦。
3. 本新聞稿中涉及的信息僅供參考，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。若您想了解具體疾病診療信息，請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導。
前瞻性聲明：
本新聞稿中包含若干前瞻性陳述，包括有關【TDI01】的臨床開發計劃、臨床獲益與優勢的預期、商業化展望、患者臨床獲益可能性，以及潛在商業機會等聲明。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“有望”、“打算”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“將”、“擬”、“會”和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。這些前瞻性陳述為公司基于當前所掌握的數據和信息所做的預測或期望，可能因受到政策、研發、市場及監管等不確定因素或風險的影響，而導致實際結果與前瞻性陳述有重大差異。請現有或潛在的投資者審慎考慮可能存在的風險，并不可完全依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，該等陳述包含信息僅及于本新聞稿發布當日。除非法律要求，本公司無義務因新信息、未來事件或其他情況而對本新聞稿中任何前瞻性陳述進行更新或修改。