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FIC新藥研究成果獲國際血液頂刊重磅發(fā)布，中國生物制藥持續(xù)加碼創(chuàng)新突破
發(fā)布時間：2025-03-10
近日，中國生物制藥（1177.HK）下屬企業(yè)正大天晴自主研發(fā)的首創(chuàng)新藥（First-in-class）羅伐昔替尼研究成果在國際血液學(xué)領(lǐng)域頂級期刊《Blood》（IF:21.0）重磅發(fā)布，這是國產(chǎn)原研創(chuàng)新藥在國際舞臺的又一突破。作為全球首個進入臨床階段的JAK/ROCK雙重小分子抑制劑，羅伐昔替尼在治療慢性移植物抗宿主病、骨髓纖維化、噬血細胞綜合征等疾病中均展現(xiàn)出治療潛力，目前在國內(nèi)正處于上市審評階段。
創(chuàng)新慢性排異療法，受試者BOR達86.4%
異基因造血干細胞移植（HSCT）是治療惡性血液病的有效方法。慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是HSCT后的主要并發(fā)癥之一，是導(dǎo)致患者長期并發(fā)癥、非復(fù)發(fā)死亡、生活質(zhì)量下降的主要原因，30%-70%的移植受者會受其影響[1-4]。糖皮質(zhì)激素是cGVHD的一線標準治療藥物，但是這種治療方案并非對所有cGVHD患者有效，近50%-60%的患者需要在兩年內(nèi)進行二線治療[5-7]。
此次見刊《Blood》的臨床研究，是一項在中國進行的開放標簽、多中心的Ib/IIa期臨床，主要聚焦于評價羅伐昔替尼治療糖皮質(zhì)激素難治性或依賴性慢性移植物抗宿主病的安全性和有效性。
研究共納入44例中度或重度糖皮質(zhì)激素難治性或依賴性cGVHD患者，兩個劑量組（10mg bid和15mg bid）均未出現(xiàn)劑量限制性毒性，且未發(fā)生與羅伐昔替尼相關(guān)導(dǎo)致停藥的不良事件。研究總體人群的最佳總體緩解率（BOR）為86.4%，兩個劑量組之間無差異。其中，BOR在糖皮質(zhì)激素難治性隊列中達到72.7%（8/11），在糖皮質(zhì)激素依賴性隊列中為90.9%（30/33）。無論先前接受過何種治療，所有受累器官均有緩解表現(xiàn)。在接受羅伐昔替尼治療的受試者中，12個月無失敗生存率（FFS）為85.2%，88.6%的受試者降低了對糖皮質(zhì)激素劑量的需求，59.1%的受試者cGVHD相關(guān)癥狀得到改善。
羅伐昔替尼：全球首創(chuàng)JAK/ROCK雙重抑制劑
首創(chuàng)新藥（First-in-class）是指使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病，在國內(nèi)外均未上市銷售的原創(chuàng)藥品。羅伐昔替尼作為全球First-in-class JAK/ROCK雙重抑制的小分子抑制劑，通過創(chuàng)新性雙重抑制作用，同步阻斷異常免疫激活和纖維化進展，在cGVHD患者中表現(xiàn)出更優(yōu)的臨床緩解率。此次研究獲《Blood》權(quán)威認證，不僅印證了藥物的科學(xué)價值，更為cGVHD患者提供了全新的治療選擇。
中國生物制藥已于2024年7月遞交羅伐昔替尼用于治療中高危骨髓纖維化的上市申請，并獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，2024年10月啟動羅伐昔替尼用于治療中重度cGVHD的Ⅲ期臨床試驗。此外，今年1月，羅伐昔替尼獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準開展cGVHD的Ⅱ期臨床試驗。中國生物制藥將加速羅伐昔替尼的全球臨床開發(fā)，并致力于開發(fā)更多First-in-class創(chuàng)新藥物，造福廣大患者。
參考文獻：
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[7] 王筱淇,張曦.《慢性移植物抗宿主病(cGVHD)診斷與治療中國專家共識(2024年版)》解讀[J].臨床血液學(xué)雜志,2024,37(09):597-601.
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前瞻性聲明：
本新聞稿中包含若干前瞻性陳述，包括有關(guān)【羅伐昔替尼】的臨床開發(fā)計劃、臨床獲益與優(yōu)勢的預(yù)期、商業(yè)化展望、患者臨床獲益可能性，以及潛在商業(yè)機會等聲明。“預(yù)期”、“相信”、“繼續(xù)”、“可能”、“估計”、“期望”、“有望”、“打算”、“計劃”、“潛在”、“預(yù)測”、“預(yù)計”、“應(yīng)該”、“將”、“擬”、“會”和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。這些前瞻性陳述為公司基于當(dāng)前所掌握的數(shù)據(jù)和信息所做的預(yù)測或期望，可能因受到政策、研發(fā)、市場及監(jiān)管等不確定因素或風(fēng)險的影響，而導(dǎo)致實際結(jié)果與前瞻性陳述有重大差異。請現(xiàn)有或潛在的投資者審慎考慮可能存在的風(fēng)險，并不可完全依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，該等陳述包含信息僅及于本新聞稿發(fā)布當(dāng)日。除非法律要求，本公司無義務(wù)因新信息、未來事件或其他情況而對本新聞稿中任何前瞻性陳述進行更新或修改。